Distrofia muscular de Duchenne (DMD) Viagra de drogas beneficiou mais de 100 crianças em Lecheng
Recentemente, a Zona Piloto de Turismo Médico Internacional Hainan Boao Lecheng (a seguir denominado "Lecheng") tornou -se mais uma vez o foco do campo médico. Vamorolone, a primeira droga de terapia genética do mundo para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), foi lançada em Lecheng e beneficiou mais de 100 crianças. Esse avanço trouxe nova esperança a pacientes com DMD e suas famílias.
1.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença rara hereditária de atrofia muscular que afeta principalmente crianças do sexo masculino. Os pacientes geralmente sofrem fraqueza muscular na infância, gradualmente perdem sua capacidade de andar à medida que envelhecem e, eventualmente, morrem prematuramente devido a insuficiência respiratória ou cardíaca. Como um novo medicamento anti-inflamatório, o Vamoloron reduz a inflamação e a fibrose muscular através de mecanismos únicos, evitando efeitos colaterais graves dos glicocorticóides tradicionais.
As principais vantagens de Varmoloron incluem:
1. Atrasar significativamente a progressão da doença
2. Reduza os efeitos colaterais, como ósseo e inibição do crescimento
3. Melhore a qualidade de vida dos pacientes
2. Lecheng assumirá a liderança na tentativa de acelerar a implementação de novos medicamentos
Como a única "zona especial médica" da China, a Lecheng passou a política de "try-primeiro" para permitir que os pacientes domésticos usem medicamentos inovadores internacionais simultaneamente. A rápida implementação de Vamololong em Lecheng reflete o grande valor desta política.
índice | dados |
---|---|
Famololong foi aprovado em Lecheng | Outubro de 2023 |
Número de crianças atualmente tratadas | Mais de 100 |
Idade média dos pacientes | 8-12 anos |
Tratamento eficiente | Cerca de 85% |
3. Os pacientes se beneficiam significativamente e melhoram sua qualidade de vida
De acordo com os dados fornecidos pela Lecheng Medical Institution, as crianças tratadas com Vamololon mostraram melhora significativa em vários aspectos:
Indicadores de avaliação | Melhorar a proporção |
---|---|
Força muscular | 78% dos pacientes aumentaram |
Habilidade de caminhar | 65% dos pacientes mantêm ou melhoram |
Função respiratória | 72% dos pacientes são estáveis |
Pontuação da qualidade de vida | Aumento médio de 30% |
4. Opinião de especialistas: opções de tratamento inovador
Li Ming, médico-chefe do Departamento de Neurologia do Hospital Infantil de Pequim, disse: "A introdução do Vamoloron marca um novo estágio no tratamento da DMD. Comparado aos hormônios tradicionais, pode reduzir significativamente os efeitos colaterais, mantendo a eficácia, o que é particularmente importante para o tratamento a longo prazo em crianças".
Zhang Wei, diretor do centro de doenças neuromusculares do Hospital Xinhua, afiliado à Escola de Medicina da Universidade de Xangai Jiaotong, apontou: "A política de Lecheng nos permite fornecer aos pacientes os mais recentes tratamentos internacionais o mais rápido possível.
5. Perspectivas futuras: mais pacientes se beneficiarão
Com a aplicação bem -sucedida de Vamololong em Lecheng, os departamentos relevantes estão acelerando seu processo de registro e aprovação na China. Espera -se que o medicamento deva ser aprovado pela Administração Nacional de Produtos Médicos em 2024, beneficiando mais pacientes com DMD.
Ao mesmo tempo, Lecheng também está promovendo ativamente a introdução de medicamentos inovadores para outras doenças raras, incluindo:
1. Novo tratamento para atrofia muscular espinhal (SMA)
2.
3. Drogas raras direcionadas ao tumor
Gu Gang, diretor do Departamento de Administração de Zona Piloto de Turismo Médico Lecheng, disse: "Continuaremos a dar um jogo completo às nossas vantagens políticas para permitir que realizações médicas inovadoras internacionais beneficiem pacientes chineses, especialmente aqueles com doenças raras".
6. História do paciente: uma família recuperando a esperança
Xiaojie (pseudônimo), uma criança de 9 anos de Hunan, é um dos beneficiários de Varmololong. Sua mãe, Sra. Wang, compartilhou: "Após três meses de tratamento, a força muscular de Xiaojie foi significativamente aprimorada, e agora ele pode subir e descer as escadas sozinho. Isso parece um milagre para nós".
Histórias semelhantes continuam sendo encenadas em Lecheng. À medida que o tratamento continua, mais e mais crianças com DMD devem alcançar uma melhor qualidade de vida e perspectivas de desenvolvimento.
A aplicação bem -sucedida de Varmololong em Lecheng não apenas traz esperança a pacientes com DMD, mas também demonstra o enorme potencial da inovação médica chinesa. Com o apoio de políticas, mais "medicamentos para salvar vidas" acelerarão sua entrada na China e mudarão o destino de pacientes com doenças raras.
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