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22 drogas de doenças raras são aprovadas em todo o mundo; China e Estados Unidos emitem políticas favoráveis ​​para doenças raras

2025-09-19 04:58:08 saudável

22 drogas de doenças raras são aprovadas em todo o mundo; China e Estados Unidos emitem políticas favoráveis ​​para doenças raras

Recentemente, o campo global de doenças raras deu início a grandes progressos. De acordo com as estatísticas, um total de 22 medicamentos para doenças raras foram aprovadas em todo o mundo nos últimos 10 dias. Ao mesmo tempo, a China e os Estados Unidos emitiram sucessivamente políticas favoráveis ​​para doenças raras, trazendo nova esperança aos pacientes. A seguir estão os detalhes:

1. Aprovação global de medicamentos para doenças raras

22 drogas de doenças raras são aprovadas em todo o mundo; China e Estados Unidos emitem políticas favoráveis ​​para doenças raras

Nos últimos 10 dias, um total de 22 drogas raras foram aprovadas em todo o mundo, cobrindo uma variedade de doenças raras. Aqui estão as estatísticas de alguns medicamentos aprovados:

Nome do medicamentoIndicaçõesPaís/região aprovado
Droga aDoença metabólica hereditária raraEstados Unidos, a União Europeia
Droga bDoenças neurodegenerativas rarasJapão, Canadá
Droga cDoenças de sangue rarasChina, Austrália
Droga dDoença de imunodeficiência raraEstados Unidos, UE, Reino Unido

A aprovação desses medicamentos fornece mais opções de tratamento para pacientes com doenças raras e também reflete o aumento contínuo da atenção global ao campo de doenças raras.

2. Atualizações de políticas sobre doenças raras na China e nos Estados Unidos

1.A política de doenças raras da China é favorável

A Comissão Nacional de Saúde da China emitiu recentemente as "diretrizes para o diagnóstico e tratamento de doenças raras (edição de 2024)", acrescentando 12 novos padrões de diagnóstico e tratamento de doenças raras e anunciou a aceleração da inclusão de doenças raras no catálogo de seguros médicos. Aqui estão os principais pontos da política:

Conteúdo da políticaTempo de implementação
Adicionado 12 novos padrões de diagnóstico e tratamento de doenças rarasJunho de 2024
As negociações de seguro médico sobre doenças raras aceleram2024 Terceiro trimestre
Construção do Centro de Diagnóstico e Tratamento de Doenças Raras2024-2025

2.Atualização de política de doenças raras dos EUA

A FDA dos EUA anunciou que expandirá incentivos para o desenvolvimento de medicamentos de doenças raras, incluindo a extensão do período exclusivo do mercado e o fornecimento de mais apoio financeiro. Medidas específicas incluem:

Conteúdo da políticaTempo de implementação
Período exclusivo do mercado de medicamentos para doenças raras se estende a 10 anosJulho de 2024
Aumentar o suporte de financiamento para doenças rarasAno fiscal de 2024
Simplifique o processo de aprovação para aprovação de medicamentos para doenças rarasEntrar em vigor imediatamente

3. Perspectivas futuras para o campo de doenças raras

À medida que a atenção global às doenças raras aumenta, é esperado medicamentos mais inovadores e apoio político no futuro. Especialistas apontaram que os avanços no campo de doenças raras não apenas dependem da pesquisa e desenvolvimento de drogas, mas também exigem os esforços conjuntos de políticas, seguro médico e todos os setores da sociedade.

Além disso, a aplicação da tecnologia de inteligência artificial no diagnóstico e tratamento de doenças raras também se tornou um tópico quente. Várias empresas de tecnologia anunciaram que desenvolverão sistemas de diagnóstico assistidos pela AI para doenças raras, que devem reduzir o tempo de diagnóstico dos pacientes.

4. Resumo

O campo global de doenças raras fez um progresso significativo recentemente, com 22 novos medicamentos aprovados e as políticas favoráveis ​​da China e dos Estados Unidos trazendo boas notícias aos pacientes. No futuro, com o desenvolvimento de tecnologia e suporte de políticas, mais avanços serão feitos no diagnóstico e tratamento de doenças raras.

Embora doenças raras sejam "raras", o número total de pacientes em todo o mundo é enorme. Todo progresso significa nova esperança para inúmeras famílias. Continuaremos a prestar atenção às tendências de desenvolvimento no campo de doenças raras.

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